Se trata de Luxturna, un tratamiento contra la ceguera recientemente lanzado por la farmacéutica Spark Therapeutics, cuyo valor asciende a los 850 mil dólares. Vuelve el debate sobre el valor de las nuevas terapias innovadoras.

En el 2010, Eculizumab –comercializado bajo el nombre comercial de Solaris –se convirtió en el medicamento más caro del mundo, con un valor que supera los 400 mil dólares. Desde esta semana, ese anticuerpo monoclonal fue desplazado en el podio del valor de las terapias. Según Jeff Marrazzo, consejero delegado de Spark, la compañía se embolsará 425 mil dólares por cada ojo con el tratamiento Luxturna, que se ha convertido recientemente en la primera terapia génica que ha aprobado la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, según sus siglas en inglés). El nuevo record pone otra vez la discusión sobre el valor de estas terapias en el centro de la escena, teniendo en cuenta que la firma había fijado originalmente en un millón de dólares el precio del fármaco 

Luxturna va un paso más allá e inserta una copia funcional del gen que le falta al paciente directamente en el ojo, desde donde estimula al cuerpo a producir una proteína esencial para la vista. En los ensayos clínicos, la medicina devolvió la vista a algunas personas con trastornos de visión graves. A pesar de que Luxturna está diseñada para un tipo relativamente raro de ceguera hereditaria, varias compañías están desarrollando terapias similares para enfermedades más comunes. 

El grupo declara que asumirá el riesgo de los tratamientos fallidos pagando a algunas sociedades médicas un reembolso en relación a si el tratamiento surte efecto en los primeros 30 a 90 días e, incluso, se continúa siendo efectivo después de 30 meses. La farmacéutica estadounidense afirma que ha diseñado un programa que permitirá que el medicamento se venda directamente a sociedades y farmacias especiales, en lugar de a hospitales y clínicas de tratamiento, que suelen cobrar grandes recargos que pueden resultar demasiado costosos en medicamentos caros como Luxturna. 

Spark ha anunciado el precio de Luxturna al mismo tiempo que el organismo británico que controla el precio de los medicamentos ha aprobado el tratamiento más caro de su historia: una terapia génica de 594.000 euros creada por Glaxo para los "niños burbuja". Al contrario que los medicamentos tradicionales, que suelen tomarse durante meses o años, estas terapias génicas están diseñadas para una aplicación única que hace frente a la enfermedad de raíz, reparando el ADN defectuoso para que el cuerpo pueda restaurarlo por sí mismo. 

La aparición de terapias génicas de aplicación única -y las nuevas terapias contra el cáncer de Novartis y Gilead que también se administran sólo una vez- ha generado un debate sobre cuánto deberían cobrar las farmacéuticas por los avances científicos y si la sociedad puede permitírselos. Spark también ha anunciado lo que describen como "los primeros programas de este tipo", diseñados para ayudar a las empresas, los gobiernos y los pacientes a asumir los costes de Luxturna.

Fuente: Mirada Profesional