Desde la Defensoría del Pueblo de Formosa acompañaron el pedido para que la agencia reguladora permita la importación y uso del tratamiento, que no cuenta con el aval por el momento en el país.

Desde el 2019, existe en Estados Unidos una nueva terapia de última generación para tratar la fibrosis quística, enfermedad poco frecuente que en el país, que tienen una incidencia aproximada de un caso cada 6.700 recién nacidos. Ante la gravedad de los cuadros, se aprobó la ley nacional 26.279, que protege los derechos de los pacientes, incluyendo la entrega de medicamentos. En este contexto, en el mundo avanzan las nuevas terapias, que de apoco llegan a los argentinos. Una de ellas, denominada Trikafta, está aprobado en los Estados Unidos desde el 2019, pero todavía no tiene el visto bueno de las autoridades nacionales. En estos días, desde Formosa se reclamó a la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) que autorice “de forma excepcional” la importación y uso del fármaco, para un joven de esa provincia que padece este mal y es atendido en el hospital Garrahan. El pedido fue apoyado por la Defensoría del Pueblo local, que recalcó que los médicos que tratan al pacientes dieron el visto bueno para el uso de este medicamento, el cual, hasta la fecha no se encuentra autorizado por la ANMAT.

Trikafta combina varias drogas (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor), y es el primer tratamiento disponible basado en la combinación de tres medicamentos para tratar a pacientes con la mutación más común de la fibrosis quística. El mismo está aprobada por la FDA desde octubre del 2019 para pacientes de 12 años de edad o más con fibrosis quística, que tienen por lo menos una mutación F508del del gen regulador de la conductancia transmembrana (CFTR, sus siglas en inglés), la cual se estima que representa el 90 por ciento de la población con fibrosis quística. Ante la recomendación de los médicos del joven formoseño, se pidió a la ANMAT que permita la importación de este tratamiento, considerado como “el primer tratamiento efectivo para pacientes de 12 años de edad o más con fibrosis quística”. El pedido es para que la compra se haga a través del Programa Incluir Salud, por lo cual se sumó la Defensoría provincial, que recalcó que más allá de la cuestión regulatoria “siempre se debe hacer prevalecer el derecho a la vida y a la salud, bajo cualquier circunstancia, dejando a los especialistas los tratamientos y suministros de medicamentos para los pacientes en general y en especial cuando se tratan de casos de enfermedades raras o poco frecuentes”.

En este sentido, el Ombudsman provincial José Leonardo Gialluca, señaló que, la fibrosis quística “es considerada por la Organización Mundial de la Salud (OMS) como una de las casi 9 mil enfermedades raras o poco frecuentes (EPOF) y que el Trikafta es el primer tratamiento aprobado para pacientes de 12 años o más con fibrosis quística, tratándose de esta una enfermedad hereditaria, multisistémica, de evolución crónica, progresiva y letal”. Respecto al medicamento, se recordó que la subsecretaría de Medicamentos e Información Estratégica del Ministerio de Salud de la Nación “ha emitido un informe técnico concluyendo que la indicación de terapia con Trikafta no es pertinente en el caso clínico evaluado y que el paciente no cumple con el principal criterio de inclusión del único ensayo clínico que aporta evidencia sobre el tratamiento solicitado, teniendo un VEF1 menor de 40 por ciento, siendo actualmente de un 23 por ciento valores muy bajos”. Pero la opinión de los especialistas que tratan al menor coinciden en la necesidad de usar el tratamiento, por lo que remitieron la documentación necesaria. La eficacia de Trikafta en pacientes de 12 años de edad o más fue demostrada en dos ensayos. El primer ensayo fue de 24 semanas, aleatorio, doble ciego y controlado por placebo; participaron 403 pacientes con la mutación F508del y una mutación en el segundo alelo, lo que resulta en no tener la proteína CFTR o la proteína CFTR que no responde a ivacaftor o a solo tezacaftor/ivacaftor. El Segundo ensayo fue de 4 semanas, aleatorio, doble ciego y con controles activos; participaron 107 pacientes con dos mutaciones F508del idénticas.

Fuente: Mirada Profesional